¿Qué enfermedades pueden requerir un trasplante de donante no emparentado?
Trasplantes de progenitores hematopoyéticos: una oportunidad no sólo para los enfermos de leucemia.
El trasplante de progenitores hematopoyéticos (médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical) es, a menudo, la única oportunidad de curación para muchos pacientes. Este procedimiento consiste en reemplazar la médula ósea dañada o destruida por células madre de una persona sana.
El trasplante de médula ósea es uno de los tratamientos de elección en diversos tipos de leucemia pero ésta no es la única enfermedad que puede curarse mediante este procedimiento. A través de este documento queremos informar sobre las muchas dolencias que pueden curarse gracias a un trasplante de médula ósea alogénico (procedente de un donante, familiar o no emparentado) (1).
Inicios de búsqueda de donante compatible realizados por el Registro de Donantes de Médula Ósea en 2010 para pacientes españoles
Fuente: Memoria REDMO 2010
* Las leucemias
Las leucemias agudas (leucemia linfoblástica aguda - LLA o leucemia mieloide aguda - LMA) suponen la mayoría de los casos para los que el Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) inicia una búsqueda de donante no emparentado. Por ejemplo, en 2010, ambos tipos de leucemia supusieron más del 44% de las búsquedas de donante iniciadas por REDMO (2).
La leucemia consiste en la proliferación incontrolada de una población anómala de células de la sangre. Estas células anómalas infiltran la médula ósea, impidiendo la producción de las restantes células normales, e invaden la sangre y otros órganos.
Habitualmente, las leucemias agudas son las que pueden requerir un trasplante de médula ósea. En muchos casos, las leucemias crónicas pueden controlarse mediante medicación.
Las leucemias que pueden ser susceptibles de que el paciente tenga que someterse a un trasplante de progenitores hematopoyéticos son: la leucemia linfoblástica aguda, la leucemia mieloide aguda, la leucemia aguda postmielodisplásica, la leucemia aguda secundaria y la leucemia linfática crónica.
* Los linfomas
Los linfomas son un conjunto de enfermedades neoplásicas (cáncer) que se desarrollan en el sistema linfático, que forma parte del sistema inmunitario del cuerpo humano. Existen dos grandes tipos de linfomas: el linfoma de Hodgkin (LH) y los linfomas no Hodgkin (LNH). Normalmente, no es tan habitual que los pacientes con linfoma de Hodgkin se sometan a un trasplante de donante ya que esta enfermedad puede remitir con tratamiento de quimioterapia y/o con un auto-trasplante de médula ósea aunque en casos en que no han funcionado estos tratamientos sí que se puede dar un trasplante de donante familiar o no emparentado. Por ejemplo, en 2010 el diagnóstico de linfoma de Hodgkin supuso un 6% de todas las búsquedas que inició REDMO (2).
Vista microscópica de las células de la médula ósea de un paciente con linfoma de Burkitt
En los linfomas no Hodgkin, un determinado tipo de linfocito se reproduce de forma incontrolada, causando con el tiempo el aumento de tamaño del órgano en el que se producen. Dado que el tejido linfático se encuentra en todo el cuerpo, los linfomas pueden aparecer en cualquier parte del organismo y diseminarse al hígado y a otros órganos y tejidos. Existen muchos subtipos diferentes de linfomas no-Hodgkin y algunos de ellos sí que pueden requerir un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos. Los subtipos de linfoma no Hodgkin que con mayor frecuencia son tratados mediante un trasplante de progenitores hematopoyéticos son: los linfomas de células B, T o NK; el linfoma folicular, el linfoma MALT, el linfoma linfoplasmocitoide, el linfoma difuso de células grandes, el linfoma de células del manto, el linfoma de Burkitt, el linfoma anaplásico, el linfoma T-periférico, la micosis fungoide o Síndrome de Sézary y el linfoma hepato-esplénico.
* Los síndromes mielodisplásicos
En los síndromes mielodisplásicos (SMD), las células madre sanguíneas producidas por la médula ósea y encargadas de fabricar todas las células de la sangre, no maduran y, por lo tanto, no se convierten en glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas sanas.
En general, los casos leves de SMD no suelen precisar ningún tratamiento y pueden mantenerse estables durante años. El único tratamiento con finalidad curativa en los SMD es el trasplante de médula ósea, pero la avanzada edad de muchos pacientes y la toxicidad de dicho procedimiento limitan su empleo a pacientes jóvenes con un SMD de mal pronóstico que disponen de un donante compatible.
Los pacientes con síndromes mielodisplásicos susceptibles de someterse a un trasplante alogénico de médula ósea son: las anemias refractarias con exceso de blastos, la citopenia refractaria con displasia multilínea, la leucemia mielomonocítica crónica y los síndromes mielodisplásicos de difícil clasificación.
* La aplasia medular
La aplasia medular (o AM) consiste en la desaparición de las células madre de la médula ósea encargadas de la producción de todas las células de la sangre. Los pacientes con una aplasia no grave pueden estar prácticamente asintomáticos y no precisar medidas de apoyo. El tratamiento de elección de las aplasias medulares graves y muy graves en pacientes jóvenes es el trasplante de médula ósea.
* Las anomalías eritrocitarias congénitas
Los eritrocitos, (también llamados glóbulos rojos o hematíes), son los elementos más numerosos de la sangre. La hemoglobina es uno de sus principales componentes, y su objetivo es transportar el oxígeno hacia los diferentes tejidos del cuerpo. Las anomalías congénitas de los eritrocitos que pueden resultar que el paciente deba someterse a un trasplante de médula ósea para curarse son: la anemia de Fanconi, la Alfa-talasemia, la Beta-talasemia Mayor, la drepanocitosis y las anemias sideroblásticas.
* Las alteraciones de las células plasmáticas
Las alteraciones de las células plasmáticas o gammapatías monoclonales son un grupo de enfermedades que incluye diversas hemopatías malignas que se caracterizan por un desorden de las células plasmáticas y de las inmunoglobulinas.
Las gammapatías monoclonales malignas que pueden requerir un trasplante de progenitores hematopoyéticos son: el mieloma múltiple, la leucemia de células plasmáticas, la macroglobulinemia de Waldeström y la amiloidosis.
* Las inmunodeficiencias congénitas
La inmunodeficiencia es un estado en el que el sistema inmunitario no cumple con el papel de protección que le corresponde dejando al organismo vulnerable a las infecciones. Las inmunodeficiencias primarias (o congénitas) se manifiestan, salvo algunas excepciones, desde la infancia, y se deben a defectos congénitos que impiden el correcto funcionamiento del sistema inmunitario.
Existen diferentes tipos de inmunodeficiencias congénitas pero son, en su mayoría, extremadamente excepcionales. Quizá la Inmunodeficiencia Severa Combinada (IDCS) sería la enfermedad más mayoritaria dentro de este grupo y, para su curación, el trasplante alogénico de médula ósea es inevitable.
* Otras dolencias
Podríamos citar muchas otras enfermedades en las que un trasplante de progenitores hematopoyéticos es, a menudo, la única oportunidad de curación para el paciente pero muchas de ellas son minoritarias como otras neoplasias como la mielofibrosis primaria o idiopática; las histiocitosis, las enfermedades metabólicas de depósito u otras enfermedades no neoplásicas.
(1) Evidentemente, esta información que se ofrece en ningún modo puede reemplazar la consulta con un médico especialista. El hematólogo de un paciente es quien decide qué intervención es la adecuada en función de la edad del paciente, su estado físico y el avance de la enfermedad.
(2) Fuente: Memoria REDMO 2010
