Utilitzem cookies per poder estudiar i millorar l'experiència d'usuari dels visitants de la web. Si continues navegant pel web entendrem que acceptes la nostra política de cookies.

El Dr.Rafael Béjar, expert mundial en l'estudi de les síndromes mielodisplàstiques (SMD), visita l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras

"El tractament de pacients amb SMD es fa més i més personalitzat. En els propers anys veurem més èmfasi en les mutacions genètiques associades amb els SMD. Cada pacient té un quadre de mutacions diferents i aquestes mutacions poden informar sobre com s'ha de tractar al pacient. Les mutacions es podrien usar per a establir el diagnòstic, determinar el pronòstic, i predir quines teràpies serien més eficaces."

Avui tenim l'immens plaer de rebre al Campus ICO-Germans Trias i Pujol de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras (IJC) al Dr. Rafael Béjar, expert mundial en l'estudi de les síndromes mielodisplàsiques (SMD) que desenvolupa el seu treball a la Universitat de Califòrnia a San Diego. El Dr. Béjar ha establert en aquesta universitat un centre d'excel·lència en aquest tipus de malalties centrat en unir les millors eines de diagnòstic, cures, assaigs clínics i experiència mèdica en un mateix centre.

El Dr. Béjar va oferir el dimarts dia 8 de març una conferència al nostre centre.

El Dr Rafael Béjar és un científic que, a més d'atendre els pacients, porta a terme programes d'un investigació dedicats a l'estudi de les síndromes mielodisplàsiques. El seu enfocament és descobrir les característiques de la malaltia que es poden utilitzar per personalitzar la cura i tractament d'aquests pacients per tal de curar la malaltia o allargar-los la vida.

Ha publicat articles clau al New England Journal i a la revista Journal of Clinical Oncology que examinen els canvis genètics que condueixen al desenvolupament models SMD. Els seus esforços han donat lloc al desenvolupament de proves clíniques per a les mutacions que ajuden a predir el pronòstic i les opcions de tractament individualitzat per a aquests pacients.

El Dr. Béjar va completar la seva residència en medicina interna a l'Hospital Brigham and Women de Boston, on va ocupar, més tard, llocs de responsabilitat. A posteriori va rebre una beca en hematologia i oncologia al reconegudíssim Dana Farber Institute, va obtenir així el seu títol de metge i es va doctorar a la Universitat de Califòrnia a San Diego.

Fora de la feina, al Dr. Béjar li agrada passar temps amb la seva dona i els seus tres fills. També li agrada anar amb bicicleta o bussejar enfront de la costa de Sant Diego.

Hem volgut conversar amb el Dr. Béjar perquè ens expliqui una mica més quins són els reptes actuals en la investigació de les síndromes mielodisplàstiques.

● Prof. Béjar, avui dia, què vol dir un diagnòstic de SMD i quin tipus de persona el rep?

Les SMD són malalties que es troben típicament en persones de més edat. Causen citopènies i poden progressar cap a una leucèmia aguda. Hi ha molta variabilitat en el quadre clínic dels pacients amb SMD. Els de baix risc poden tenir pocs símptomes i no ser afectats per molts anys. Altres en canvi necessiten transfusions de sang. Pacients d'alt risc tenen citopènies mes severes i necessiten transfusions mes seguit. És mes probable que aquests pacients progressin a una leucèmia aguda i necessitin tractaments més agressius. 

● Com era el tractament d'un pacient de SMD fa 25 anys i com és ara?

El tractament d'aquestes malalties ha canviat molt en els últims 15 anys. Abans, només podíem oferir tractaments de suport als nostres pacients. Aquests incloïen transfusions de sang i plaquetes, antibiòtics, i factors de creixement per cèl·lules vermelles. Cap d'aquests tractaments tractava la malaltia directament. Alguns pacients podien rebre un trasplantament de medul·la òssia, però la gran majoria no eren bon candidats per aquest tipus de tractament intensiu.

Fa 12 anys es van aprovar tres tractaments nous per les SMD: la lenalidomida, la azacitadina i la decitabina. Aquests medicaments tractaven la malaltia directament i podrien allargar la vida en els pacients que responien al tractament.

Avui, el tractament de les SMD està molt individualitzat. Cada pacient s'avalua per determinar el seu pronòstic. Els pacients de baix risc reben tractaments per millorar la qualitat de vida i els pacients d'alt risc es tracten amb teràpies agressives per intentar allargar la vida. El trasplantament de medul·la òssia ha millorat en els últims 25 anys i també es considera en pacients d'alt risc. 

● Els reptes futurs passen pel desenvolupament, sobretot, de noves estratègies de tractament personalitzades. És així? Quins objectius es plantegen en els propers anys?

És veritat. El tractament de pacients amb SMD es fa més i més personalitzat. En els propers anys veurem més èmfasi en les mutacions genètiques associades amb els SMD. Cada pacient té un quadre de mutacions diferents i aquestes mutacions poden informar com s'ha de tractar al pacient. Les mutacions es podrien usar per a establir el diagnòstic, determinar el pronòstic, i predir quines teràpies serien més eficaces. Alhora, hi ha molts tractaments nous en desenvolupament clínic.

El Dr. Béjar acompanyat del Dr. Francesc Solé, director científic del Campus ICO-Germans Trias i Pujol de l'IJC i director del grup de recerca de síndromes mielodisplàstiques i Vera Ademà, investigadora del grup de síndromes mielodisplàstiques de l'IJC.

● En els últims anys, gràcies a la investigació, han aparegut nous agents biològics com la lenalidomida o la azacitidina que han aportat noves oportunitats pels pacients de SMD i edat avançada que no es poden sotmetre a un trasplantament de medul·la òssia. Pot explicar què suposen aquest tipus d'agents biològics i si estan en marxa nous estudis d'altres tractaments?

Aquests tractaments nous poden millorar les citopènies i allargar la vida. Malauradament, no curen les SMD. Hi ha pacients que no responen a aquests tractaments i la recaiguda és comú. Calen tractaments nous i mes eficaços. Per sort, hi ha diversos tractaments nous en desenvolupament o en etapa d'assaig clínic en aquest moment. Aquests tractaments poden complementar els nostres tractaments establerts o els poden superar. També, els trasplantaments de medul·la òssia han avançat molt. Pacients que eren d’edat molt avançada o molt febles a nivell de salut ara es poden considerar com a candidats. Així mateix, pacients que no tenen donants en la seva família ara tenen més opcions per rebre medul·la òssia de persones no emparentades.

● Creu que assistirem en el futur a la cronificació de la malaltia?

Pels pacients de baix risc, les SMD ja es poden considerar malalties cròniques. Jo penso que amb tractaments nous, aquests pacients tindran molt millor qualitat de vida o, idealment, una malaltia totalment asimptomàtica. Espero que els tractaments per a pacients d'alt risc puguin generar remissions profundes que durin molt temps, prevenint la transformació a leucèmia aguda. Almenys seria un avanç important tenir diversos tractaments disponibles per a aquests pacients per tenir opcions quan els tractaments de primera línia fracassen o deixen de funcionar. Això ajudaria a perllongar la vida de pacients amb SMD d'alt risc més del que podem fer avui dia.

● Els SMD no són malalties rares però sí que són poc conegudes per la societat. Quina opinió té respecte a què la Fundació Josep Carreras hagi creat un centre de recerca específic per a la leucèmia i les altres malalties hematològiques malignes com els SMD? Quina repercussió creu que pot tenir tant per a l'àmbit científic com per a la societat?

És veritat que els SMD no són ben coneguts. És molt important que la Fundació Josep Carreras hagi creat un centre d'investigació per a les SMD i malalties relacionades.

El fet de tenir investigadors treballant dins l’Estat espanyol i nivell mundial sobre les SMD permet que la societat del país on fan recerca prengui consciència d’aquestes malalties.

Així mateix els metges estaran més informats i hi haurà una major oportunitat per educar el públic sobre aquestes malalties comunes en la gent gran. Tant els pacients com els metges seran més conscients del que són les SMD i més propensos a diagnosticar i tractar-les correctament. Una major consciència pública es tradueix en una major defensa pública i un major suport dels governs i altres fonts de finançament per a la investigació futura.

Moltíssimes gràcies Dr.Béjar!

Pàgina web actualitzada 15/03/2019 10:38:14