Utilitzem cookies per poder estudiar i millorar l'experiència d'usuari dels visitants de la web. Si continues navegant pel web entendrem que acceptes la nostra política de cookies.

La FDA concedeix la Designació de Medicament Orfe a LK-01 per a la leucèmia mieloide aguda

Leukos Biotech, una empresa fundada a Barcelona per l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras i amb el suport del Fons de Capital Risc Inveready, ha anunciat que la US Food and Drug Administration (FDA) ha atorgat la Designació de Medicament Orfe (ODD) per LK-01, un producte basat en apomorfina, per al tractament de la leucèmia mieloide aguda.

La leucèmia mieloide aguda (LMA) és un càncer de la sang que sorgeix del llinatge mieloide de cèl·lules mare hematopoiètiques. Un percentatge encara important dels pacients amb LMA moren a causa d'una malaltia progressiva després d'una recaiguda, que s'associa amb una petita població de cèl·lules leucèmiques denominades Cèl·lules Mare Leucèmiques (CML). Les teràpies actuals només es dirigeixen als progenitors leucèmics que proliferen ràpidament (blasts) i no a les CML que són més resistents a la quimioteràpia. Per tant, la indústria farmacèutica està fent un gran esforç per desenvolupar medicaments que es dirigeixin selectivament a la població de CML, i que no presentin toxicitat per a les cèl·lules mare sanes.

Leukos Biotech ha demostrat que les CML sobreexpressen receptors de serotonina i que l'apomorfina actua com un inhibidor d'aquests, provocant la mort de les CML.

LK-01 és una nova forma sòlida de apomorfina que pot administrar-se mitjançant injecció subcutània, i mantenir concentracions de apomorfina en sang clínicament rellevants durant diversos dies.

El possible benefici de LK-01 s'està explorant en un assaig de fase 1/2 patrocinat per Leukos Biotech en pacients d'edat avançada i pacients en recaiguda amb LMA. Els resultats de l’assaig de Fase II s'esperen més endavant en 2019.

La designació de medicament orfe per la FDA ofereix incentius per que les companyies desenvolupin medicaments per a malalties rares que afecten a menys de 200.000 pacients. Aquests incentius poden incloure assistència de la FDA en el disseny d'assajos clínics, crèdits fiscals per als costos dels assajos clínics i potencial exclusivitat comercial durant set anys després de l'aprovació.

L'estratègia regulatòria de Leukos Bitoech als Estats Units per LK-01 compta amb el suport de Hemex AG, una consultora suïssa especialitzada en col·laboracions amb empreses biotech.

Pàgina web actualitzada 14/09/2018 09:08:39