Dona ara

ES | CA

La fàbrica de cèl·lules imparables

ARA necessitem aconseguir 1.000.000€ per oferir una OPORTUNITAT ÚNICA als IMPARABLES que lluiten contra el limfoma. La teva ajuda és imprescindible.

L'assaig clínic

Dóna ara

Crea el teu propi repte

Comparteix

El nostre repte?

Aconseguir com a mínim 1 milió d'euros per a salvar vides. La teva col·laboració és fonamental.   

♥ GRÀCIES ♥

673.694,41€

L'assaig clínic
La fàbrica de cèl·lules imparables

Després d'esgotar cicles de quimioteràpia i trasplantaments de medul·la òssia, a alguns pacients de leucèmia o de limfoma ja no se'ls pot oferir res. "La fàbrica de cèl·lules imparables" és un assaig clínic que la Fundació Josep Carreras vol posar en marxa al costat de l'Hospital de Sant Pau per oferir una oportunitat a aquests malalts. Vegem per què i com ho farem.


La situació

Cada any 7.500 persones són diagnosticades de limfoma a l'Estat espanyol.

  • El limfoma és un dels 10 tipus de càncer més freqüents en adults.
  • El limfoma és el tercer càncer més freqüent en nens**.
  • És un càncer del sistema limfàtic, el qual contribueix de manera principal a formar i activar les defenses del organisme.

 

En nens, els percentatges de curació són elevats. Però en adults són molt habituals les recaigudes i, en molts subtipus, no s'han trobat estratègies curatives tan exitoses.

* Segons dades de la Societat Espanyola d'Hematologia i Hemoteràpia (SEHH).
** Segons dades de l'informe del Registre Espanyol de Tumors Infantils (RETI-SEHOP) 1980-2016 presentat el maig de 2017.


El problema

La majoria de pacients amb limfoma de Hodgkin es recuperarà. El 80% es restableix després de sotmetre's a cicles intensius de quimioteràpia i, sovint, a un autotrasplantament de medul·la òssia. Per als que aquest protocol de tractament fracassa, el següent "pas" és habitualment un trasplantament haploidèntic (d'un familiar 50% compatible). Tot i així la meitat d'aquests pacients recau del seu limfoma.

En el cas dels pacients amb limfomes no Hodgkin agressius, també són tractats amb fàrmacs quimioteràpics i radioteràpia. Els que recauen necessitaran un autotrasplantament de medul·la òssia o, en alguns casos, un trasplantament d'un donant, amb les complicacions i mortalitat que això implica.


I si la malaltia torna o és resistent al tractament?
Avui en dia, RES, no hi ha més oportunitats


La fàbrica de cèl·lules imparables

L'assaig clínic que hem anomenat "La fàbrica de cèl·lules imparables - CART CD30" és un tractament d'immunoteràpia del qual es podrien beneficiar tots els pacients que ja no tenen arsenal terapèutic disponible a causa de la resistència de les seves malalties als tractaments habituals. És un tractament d'immunoteràpia CAR especialment dirigit a pacients de limfoma de Hodgkin o de limfomes T com ara el limfoma anaplàsic de cèl·lules grans, malalties les cèl·lules de les quals tenen uns receptors anomenats CD30.


Què és la immunoteràpia?

La nostra medul·la òssia fabrica limfòcits T, les principals cèl·lules que defensen el nostre organisme d'infeccions. Diguem que són cèl·lules "naturalment" assassines programades per defensar-nos de qualsevol atac al nostre cos. No, de qualsevol atac no. No "detecten" les cèl·lules tumorals dels limfomes o les leucèmies.

Tot i això, hi ha un tipus de limfòcits T, extremadament eficaços, encara que poc nombrosos, són els limfòcits T de memòria. Es generen en el nostre cos després d'una infecció primària i són els encarregats de mediar la defensa en infeccions successives del mateix patògen. Se'n recorden d'ell. A més, tenen un poderós efecte citotòxic, la qualitat de ser tòxiques davant d'altres que estan alterades. I viuen molts anys al nostre cos.

Totes les cèl·lules tumorals de la leucèmia o d'un limfoma, tenen uns receptors especials anomenats antígens. En el cas dels limfomes T i el limfoma de Hodgkin, aquests receptors es diuen CD30.

Mitjançant "La fàbrica de cèl·lules imparables", anem a seleccionar aquests limfòcits T de memòria i els dotarem d'un "arma" que, cada vegada que detecti un d'aquests antígens, l'elimini. Així, de forma perpètua, en el cos del pacient quedaria un "detector" i "eliminador" de qualsevol cèl·lula del limfoma que tornés a aparèixer. En definitiva, és la modificació genètica dels limfòcits T del propi pacient perquè aquests ataquin cèl·lules canceroses.


Com posem aquesta “arma” en el pacient?


Què podem esperar?

La teràpia CAR-T s'ha convertit en un dels enfocaments terapèutics més prometedors pel limfoma. L'antigen CD30 s'expressa en pràcticament tots els limfomes de Hodgkin i diversos subtipus de limfomes no Hodgkin. Aquests són sensibles a la resposta immune cel·lular i al tractament dirigit per anticossos, el que fa que el CD30 sigui un objectiu excel·lent per CAR-Ts.

Només hi ha 2 assaigs clínics d'aquestes característiques arreu del món, als Estats Units i a la Xina amb resultats previs positius tot i que només s'han pogut tractar poc més de 30 pacients. "La fàbrica de cèl·lules imparables" serà el primer assaig clínic per limfomes T i limfoma de Hodgkin de l'Estat espanyol i d'Europa.

Els CAR-Ts CD30 són segurs i poden conduir a respostes clíniques en pacients amb els tipus de limfoma abans esmentats.

DESCARREGAR EL PROJECTE COMPLET EN PDF

Els pacients

Mireia

Sóc la Mireia i tinc 28 anys. El cap de setmana que anàvem a celebrar el comiat de solter del meu germà, no vaig poder més i vaig anar a l'hospital. Portava molts dies trobant-me malament. Vaig acabar en coma durant 9 dies per una fallada en els pulmons i amb un diagnòstic terrible: limfoma no Hodgkin. Porto un any provant moltes quimioteràpies i cap sembla eradicar el "bitxo". Els meus metges estan provant teràpies experimentals i, si tot funciona, em sotmetré a un trasplantament de medul·la òssia d'un donant. Sóc forta i positiva, hi ha Mire pa' rato".

Foto Mire carts 2

Edu

Em dic Edu i tinc 39 anys. A l'agost de 2017 em sotmetia a un trasplantament de medul·la òssia per curar-me d'una leucèmia limfoblàstica aguda. Els meus germans no eren compatibles i gràcies a un donant alemany idoni, localitzat per la Fundació Josep Carreras, vaig poder disposar d'aquesta oportunitat. Jo no vaig mirar molt les estadístiques per no ensorrar-me. Només vaig pensar que podia aconseguir-ho i espero que, tot i les revisions i complicacions del trasplantament, la leucèmia mai torni a trucar a la porta.

Foto Edu pacient CARTS

Rubén

Em dic Rubén i tinc 35 anys. Fa més de 10 anys em van diagnosticar un limfoma de Hodgkin. En principi era i és un tipus de càncer amb altes possibilitats de curació i, diguem, "bon pronòstic". Però vaig acabar passant per un autotrasplantament de medul·la òssia i ja, la tercera vegada que vaig recaure, l'única possibilitat era un trasplantament d'un donant anònim localitzat per la Fundació Josep Carreras. Vaig haver d'abandonar el tennis professional però segueixo aquí. Cal seguir investigant per ajudar a persones com jo ja que gràcies a això segueixo viu i hi ha molt per viure.


Abril

Em dic Abril i tinc 6 anys. Quan tenia 8 mesos als meus pares els van donar un ensurt enorme: em van diagnosticar leucèmia limfoblàstica aguda. Després de rebre la quimio, la Fundació Josep Carreras em va trobar un donant compatible i em van fer el trasplantament. Tot va ser genial durant més de 3 anys. Semblava que tot havia acabat quan la leucèmia va decidir tornar. Però vaig tenir sort: em vaig sotmetre a un assaig clínic d'immunoteràpia molt nou i, de moment, estic bé i he tornat a l'escola i a les meves classes de ball. Només desitjo que tots els pacients, tant els adults com els nens, en la meva situació, puguin tenir una oportunitat així.

foto abril carts 2

Francesc

Sóc el Francesc i tinc 11 anys. Quan en tenia 4 em van diagnosticar un limfoma no Hodgkin i, com veieu, vaig fer els 5 anys a l'hospital. Poc temps més tard vaig fer aquest dibuix. Jo ja tenia molt clar que calia armar les cèl·lules fins a les dents per acabar amb el "bitxo" :).

El Dr. Javier Briones és l'encarregat de liderar i dur a terme aquest assaig clínic. El Javier és hematòleg, Cap del Grup d'Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica (GITG) i actualment és el responsable clínic dels pacients amb limfoma del servei d'Hematologia de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona.

També pertany a l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras i desenvolupa la seva activitat en l'àmbit de la investigació de la immunoteràpia. És també coordinador adjunt del Grup Espanyol CAR (Chimeric Antigen Receptor) de la Societat Espanyola d'Hematologia i Hemoteràpia (SEHH), creat el 2017 pel desenvolupament d'aquest tipus de tractaments i amb la responsabilitat clínica de què la teràpia CAR, en les seves diferents modalitats, estigui a disposició de la població el més aviat possible.

Les persones que formen part de l'equip "imparable" del Dr. Briones per a portar a terme aquest projecte són:

Carmen Álvarez Fernández (investigadora post-doctoral)

Laura Escribá García (investigadora post-doctoral)

Ana Caballero González (investigadora pre-doctoral)

Rosanna Montserrat Torres (investigadora pre-doctoral)

Eva Escudero López (investigadora pre-doctoral)

Nela Klein González (investigadora post-doctoral)

Quin és el cost i el procés de desenvolupament d'aquest assaig?

L'Agència Espanyola del Medicament requereix 3 proves exitoses amb el CAR-T CD30 en condicions GMP (les mateixes condicions que es farien en cas d'un pacient i no un ratolí de laboratori).

Un cop realitzades aquestes proves de forma exitosa, l'equip ha de presentar tota la documentació exigida a l'Agència i, aquesta, té 3 mesos per verificar presencialment el projecte i donar la seva autorització.

Amb la comfirmació i vist i plau de l'Agència, es començarà l'assaig clínic amb 10 pacients el CAR-T CD30.

Actualment ja s'ha realitzat una prova exitosa en condicions GMP en model animal pel CAR-T CD30 però falta completar la resta del procés.


PRESSUPOST I CALENDARI

DESGLÒS PRESSUPOSTARI

  • Producció del CAR-T per a cada pacient: 600.000€
  • Personal de laboratori i clínic per l'assaig: 120.000€
  • Materials fungibles i models animals per les validacions en condicions GMP i estudis immunològics de l'assaig: 150.000€
  • Preparació de la documentació especialitzada i taxes de l'Agència Espanyola del Medicament: 25.000€
  • Material inventariable (citòmetre): 105.000€

TOTAL = 1.000.000€


PER EXEMPLE...

  • 25 € Amb 25 € participes en adquirir material fungible i models animals per a les validacions en condicions GMP i estudis immunològics de l'assaig. Les condicions GMP són les mateixes que li faran al pacient un cop aprovat l'assaig.
  • 60 € Amb 60 € pots col·laborar a adquirir reactius. Cada prova de validació abans de fer el CAR-T té un cost de 20.000 €, sigui exitosa o no. I necessites 3 proves exitoses per presentar l'assaig a l'Agència Espanyola del Medicament.
  • 100 € Amb 100 € ens ajudes a preparar tot el projecte per presentar-lo a l'Agència Espanyola del Medicament. Això ho ha de fer una empresa especialitzada i també hi ha unes taxes que cal abonar.
  • 300 € A l'inici de l'assaig, l'equip estudia quina dosi pot administrar en persones i quins efectes secundaris poden tenir fins a trobar "la dosi limitant". Abans de res, la principal premissa és la seguretat. Aquests estudis es fan en grups de 3 pacients fins a trobar la dosi tolerable. Amb 300 € ens ajudes a fer els estudis necessaris per delimitar aquesta dosi.
  • 2.000 € L'equip és fonamental. El personal de laboratori i clínic per a dur a terme aquest assaig han de ser persones absolutament formades i especialitzades per dur a terme aquest procés. Moltes de les manipulacions es fan en una sala blanca, una sala especialment dissenyada per obtenir baixos nivells de contaminació. Ha de tenir els paràmetres ambientals estrictament controlats: partícules en aire, temperatura, humitat, flux d'aire, pressió interior de l'aire, il·luminació... Amb 2.000 € ens ajudes a costejar una part de la dedicació d'aquest equip i la contractació de possibles noves " mans ".
  • 6.000 € La immunoteràpia no és una medicació estàndard que se li ofereix en cadena als pacients. Cada CAR-T és propi i es fabrica artesanal i manualment per a cada pacient amb les seves cèl·lules. És un treball molt metòdic, especialitzat i costós. El nostre assaig podrà oferir aquesta oportunitat a 10 primers pacients. Amb 6.000 € ens ajudes a finançar una part de la producció del CAR-T per a cada pacient. 

El nostre objectiu és iniciar la Fase I de l'assaig clínic el 2019 amb pacients de tot l'Estat espanyol.


Dóna ara

Només amb la teva ajuda podem oferir aquesta oportunitat a qui ja ha esgotat totes les opcions. Amb tu fem recerca, amb tu fem futur.

Aportació
EUR
Col·laborador
No incloure espais, guions o altres símbols.
Forma de pagament

Aquest projecte no seria possible sense

Crea el teu propi repte

Has pensat en crear una iniciativa solidària o esdeveniment a benefici d'aquest projecte? En primer lloc, GRÀCIES; GRÀCIES i més GRÀCIES en majúscules.

Els esdeveniments solidaris no només ens ajuden a recaptar fons sinó a donar a conèixer els nostres projectes i a fer visible la nostra causa. Són IMPORTANTS. Pot ser un sopar solidari, una cursa, una jornada a l'escola dels teus fills, un partit de futbol benèfic ...

Hi ha persones que es dirigeixen a nosaltres per organitzar un acte benèfic amb una idea molt clara; altres estan decidides a fer l'esforç d'organitzar alguna cosa però no tenen molt clar el què. No passa res!


En qualsevol cas, posa't en contacte amb nosaltres: imagina@fcarreras.es - 93 414 55 66

2018 Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia ©
Muntaner 383, 2on - 08021 Barcelona
93 414 55 66