La medul·la òssia pot trasplantar-se, ja que pot extreure's d'un os de donant viu, generalment del maluc, mitjançant una punció i aspiració i transfondre's al sistema circulatori del receptor si existeix compatibilitat del sistema HLA (compatibilitat entre donant i receptor). Les cèl·lules mare transfoses niaran en la medul·la òssia dels ossos del receptor. És el que s'anomena trasplantament de medul·la òssia.

Amb la finalitat de minimitzar els possibles efectes secundaris, els metges intenten trasplantar les cèl·lules mare més compatibles amb les del pacient. Cada persona té un conjunt diferent de proteïnes, anomenades antígens del grup leucocitari humà A (HLA) en la superfície de les cèl·lules. Aquest conjunt de proteïnes, dit tipus HLA, s'identifica per mitjà d'una anàlisi especial de sang.

Com més gran sigui el nombre d'antígens HLA compatibles, més gran serà la possibilitat que el cos del pacient accepti les cèl·lules mare del donant.

És més probable que siguin compatibles els HLA del pacient amb els dels seus parents propers, especialment amb els HLA dels seus germans, que amb els HLA de persones no emparentades. No obstant això, només 1 de cada 4 pacients té un familiar compatible. Els altres han de recórrer a registres de donants de medul·la òssia com el REDMO, a l'Estat espanyol, que gestiona la Fundació Josep Carreras.

La medul·la òssia conté cèl·lules immadures anomenades cèl·lules mare hemopoètiques que són les cèl·lules mare que formen la sang. Aquestes es divideixen per a crear més cèl·lules que donaran lloc a totes les cèl·lules de la sang, i es transformen en una de les tres classes de cèl·lules sanguínies: els glòbuls blancs que ens defensen de les infeccions; els glòbuls vermells que transporten l'oxigen en el cos; o les plaquetes que ajuden a fer que coaguli la sang.