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Los ensayos clínicos

Dec 2 2019

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ensayos clínicos

"Entonces el doctor o doctora te comenta: ‘Otra opción puede ser la de participar en un ensayo clínico’. Y a ti te asalta la duda, ¿Eso es bueno o es malo?"

Marta Palomo, investigadora del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras en el grupo Barcelona Endothelium Team, nos explica qué son los ensayos clínicos.

 

Marta Palomo, a la derecha, junto al resto de integrantes del grupo Barcelona Endothelium Team del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras / Campus Clínic-UB

Es por ello que debes saber que, antes de que cualquier tratamiento sea utilizado en personas, se estudia con líneas celulares y animales para comprobar que sea útil y seguro, y conocer sus posibles efectos secundarios. Entre que una molécula empieza a investigarse y llega al mercado pueden pasar más de 20 años, y se estima que de cada 20.000 dianas terapéuticas que se valoran de manera inicial en los laboratorios, solo una llegará a la práctica clínica habitual.

Tras una fase experimental, de entre seis y ocho años, se llega a la fase del ensayo clínico que es, “la primera alternativa y, muchas veces, la única de probar nuevas moléculas o esquemas de tratamiento contra las enfermedades hematológicas”, explica el Dr. Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Hospital Clínic de Barcelona.

Los ensayos son en realidad proyectos de investigación en el que participan personas (sanas o enfermas) con el objetivo de saber si un tratamiento es seguro y eficaz y, además, responder preguntas específicas como, por ejemplo, qué dosis del nuevo fármaco es la más adecuada, o qué toxicidad puede tener. Para ello los ensayos tienen distintas fases que van de la I a la IV (se utilizan números romanos).

 

Primero A y luego B

En una primera fase, que suele durar entre uno y tres años, participa un número reducido de voluntarios sanos en los que se prueban distintas dosificaciones del fármaco y se busca obtener información relativa a su seguridad, tolerancia o biodisponibilidad (absorción, distribución, llegada a los tejidos diana…. Son particulares los ensayos pediátricos y los relativos a enfermedades hemato-oncológicas, puesto a que en esta primera fase participan directamente pacientes.Son fármacos que pueden tener un perfil de toxicidad o de complicaciones a las que no puedes exponer a un persona sana”, comenta Fernández de Larrea. De todos modos, según este experto, los pacientes que participan en un ensayo clínico se benefician de un seguimiento “extremadamente meticuloso y riguroso”.

En los ensayos de fase II el objetivo es evaluar la efectividad de un medicamento, y se enrolan entre 100 y 300 pacientes, y en la fase III ya participan entre 1.000 y 5.000 pacientes y suelen ser estudios internacionales en los que están implicados varios hospitales y se compara el nuevo tratamiento con los ya existentes o con placebo.

En ensayos hemato-oncológicos ningún paciente va a recibir solo placebo como tratamiento.Esta estrategia solo se permite en ensayos muy particulares que testan fármacos para la prevención de enfermedades premalignas –aclara el hematólogo–. Lo más frecuente es comparar dos opciones terapéuticas: la primera es la de práctica clínica habitual y la segunda dicha práctica más el nuevo fármaco”.

Los estudios de fase IV se realizan cuando el fármaco ya está comercializado e implica el seguimiento exhaustivo de su uso en el ‘mundo real’.

 

Pacientes empoderados y proactivos

¿Qué hacer si un paciente o familiar descubre que existe un ensayo clínico del que podría beneficiarse? Fernández Larrea responde sin dudar, “Normalmente los médicos están al día de todos los ensayos vigentes, pero los pacientes son libres de explorar otras opciones. Si se da el caso, lo primero es comentarlo con su doctor o doctora quien, si es posible, tramitará un informe y solicitará la evaluación al centro donde se esté realizando el ensayo”.

El poder participar o no dependerá de ciertas condiciones. Deben cumplirse lo que se conocen como criterios de inclusión que abarcan desde características propias de la enfermedad y el paciente a los fármacos que haya recibido previamente. Los criterios de exclusión en cambio son características que no permiten la incorporación del paciente en el ensayo.

En países como Estados Unidos los pacientes son muy proactivos en la búsqueda de ensayos clínicos que les puedan ser de utilidad. “Es una conducta positiva”, asegura el hematólogo. Los pacientes que tengan interés pueden acceder, vía internet, a toda la información relativa a ensayos clínicos:

- a nivel español, en el Registro español de ensayos clínicos

- a nivel europeo, en el EU Clinical Trial Register (en inglés)

- a nivel internacional, en el Clinical Trials (en inglés)

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia también cuenta con un buscador de ensayos clínicos específico para hematología: Hemotrial.

 

Qué hay que saber de un ensayo clínico

El paciente puede y debe compartir con su médico absolutamente todas las dudas que tenga”, insta Fernández de Larrea. El consentimiento informado es una documentación que se le da al enfermo para que lea de manera cuidadosa antes de participar en el estudio, que contiene toda la información relevante sobre el mismo y que debe firmar.

Datos importantes que deben conocerse son qué tipo de fármaco se va a probar, cuáles han sido los resultados hasta el momento, sus potenciales beneficios, qué toxicidad y efectos adversos se pueden esperar, qué alternativas de tratamiento existen fuera del ensayo clínico y si hay una rama experimental y una control o solo una rama experimental. “En fases de recaída o de progresión puede haber ensayos en los que todos los pacientes reciban lo mismo – cuenta el facultativo–. En estos casos la posibilidad de probar una nueva molécula siempre es atractiva, ya que cualquier resultado es mejor que nada”.

A lo largo del ensayo se realizan análisis periódicos de los resultados, de manera que si una rama experimental va mucho mejor o peor que la otra se toman las decisiones pertinentes. Un ejemplo sucedió con el tratamiento del mieloma múltiple. En su momento, y durante un ensayo clínico, se detectó que la rama experimental en la que se administraban derivados de la talidomida y el fármaco bortezomib ofrecía una respuesta mucho mejor que la práctica habitual. Los resultados fueron tan positivos que el nuevo tratamiento se incorporó rápidamente a la práctica habitual. “El descubrimiento de fármacos que cambian la historia de una enfermedad no es tan frecuente como nos gustaría, pero sucede”, expresa Fernández de Larrea.

 

Resultados cada vez más asequibles

Es importante saber que un paciente pude retirarse del ensayo clínico en cualquier momento, sin dar ninguna explicación y sin que ello tenga ninguna consecuencia en la relación con su médico”, aclara el doctor. En estos casos, las opciones terapéuticas del enfermo volverán a ser el tratamiento habitual u otro ensayo clínico.

Los resultados de los ensayos clínicos deberían ser siempre de acceso público. A nivel científico suelen serlo ya que los datos se presentan en conferencias y se publican en revistas especializadas. Pero esta información suele estar en inglés y ser muy técnica. También deberían difundirse los resultados a toda la sociedad, pero esto último todavía no está bien implementado y se espera que la aplicación del Reglamento europeo 536/2014 de ensayos clínicos mejore la transparencia de este sector.

En definitiva, e intentando resolver la duda principal que puede tener un paciente o familiar: gracias a un ensayo clínico el enfermo puede beneficiarse de avances que aún tardarán años en llegar a la práctica clínica habitual y que pueden significar mejoras importantes. El beneficio no solo es personal, si no social ya que de los resultados de este tipo de investigaciones se beneficiarán futuros pacientes. “Nuestra recomendación, y la postura nacional, europea e internacional, es que siempre que haya un ensayo el paciente intente incorporarse”, concluye Fernández de Larrea.

 

Gracias al Dr. Carlos Fernández de Larrea por su colaboración.

Más info sobre los ensayos clínicos en el artículo "¿Qué son las pseudoterapias? Realidad y peligros?"

Webpage updated 12/04/2019 10:08:06