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La FDA concede la Designación de Medicamento Huérfano a LK-01 para la leucemia mieloide aguda

Leukos Biotech, una empresa fundada en Barcelona por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y con el apoyo del Fondo de Capital Riesgo Inveready, anunció hoy que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para LK-01, un producto basado en apomorfina, para el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre que surge del linaje mieloide de células madre hematopoyéticas. Un porcentaje todavía importante de los pacientes con LMA fallecen a causa de una enfermedad progresiva después de una recaída, que se asocia con una pequeña población de células leucémicas denominadas Células Madre Leucémicas (CML). Las terapias actuales solo se dirigen a los progenitores leucémicos que proliferan rápidamente (blastos) y no a las CML que son más resistentes a la quimioterapia. Por lo tanto, la industria farmacéutica está haciendo un gran esfuerzo para desarrollar medicamentos que se dirijan selectivamente a la población de CML, y que no presenten toxicidad para las células madre sanas.

Leukos Biotech ha demostrado que las CML sobreexpresan receptores de serotonina y que la apomorfina actúa como un inhibidor de estos, provocando la muerte de las CML.

LK-01 es una nueva forma sólida de apomorfina que puede administrarse mediante inyección subcutánea, y mantener concentraciones de apomorfina en sangre clínicamente relevantes durante varios días.

El posible beneficio de LK-01 se está explorando en un ensayo de fase 1/2 patrocinado por Leukos Biotech en pacientes de edad avanzada y pacientes en recaída con LMA. Los resultados de los ensayos de Fase II se esperan más adelante en 2019.

La designación de medicamento huérfano por la FDA ofrece incentivos para que las compañías desarrollen medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 pacientes. Estos incentivos pueden incluir asistencia de la FDA en el diseño de ensayos clínicos, créditos fiscales para los costes de los ensayos clínicos y potencial exclusividad comercial durante siete años después de la aprobación.

La estrategia regulatoria de Leukos Bitoech en.EEUU. para LK-01 cuenta con el respaldo de Hemex AG, una consultora suiza especializada en colaboraciones con empresas biotech.

Página web actualizada 25/06/2018 10:47:00