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La fábrica de células imparables

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El ensayo clínico
La fábrica de células imparables

Tras agotar ciclos de quimioterapia y trasplantes de médula ósea, a algunos pacientes de leucemia o de linfoma ya no se les puede ofrecer nada. “La fábrica de células imparables” es un ensayo clínico que la Fundación Josep Carreras quiere poner en marcha junto al Hospital de Sant Pau para ofrecer una oportunidad a estos enfermos. Veamos por qué y cómo vamos a hacerlo.


La situación

Cada año 7.500 personas son diagnosticadas de linfoma en España.

  • El linfoma es uno de los 10 tipos de cáncer más frecuentes en adultos.
  • El linfoma es el tercer cáncer más frecuente en niños**.
  • Es un cáncer del sistema linfático, el cuál contribuye de manera principal a formar y activar las defensas del organismo.

 

En niños, los porcentajes de curación son elevados. Pero en adultos son muy habituales las recaídas y, en muchos subtipos, no se han encontrado estrategias curativas tan exitosas.

* Según datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
** Según datos del informe del Registro Español de Tumores Infantiles (RETI-SEHOP) 1980-2016 presentado en mayo de 2017.


El problema

La mayoría de pacientes con linfoma de Hodgkin se recuperará. El 80% se restablece tras someterse a ciclos intensivos de quimioterapia y, a menudo, a un autotrasplante de médula ósea. Para los que este protocolo de tratamiento fracasa, el siguiente “paso” es habitualmente un trasplante haploidéntico (de un familiar 50% compatible). Aun así la mitad de estos pacientes recae de su linfoma.

En el caso de los pacientes con linfomas no Hodgkin agresivos, también son tratados con fármacos quimioterápicos y radioterapia. Quienes recaen necesitarán un autotrasplante de médula ósea o, en algunos casos, un trasplante de un donante, con las complicaciones y mortalidad que ello implica.


¿Y si la enfermedad vuelve o es resistente al tratamiento?
Hoy en día, NADA, no hay más oportunidades


La fábrica de células imparables

El ensayo clínico que hemos denominado “La fábrica de células imparables - CART CD30” es un tratamiento de inmunoterapia del cual se podrían beneficiar todos los pacientes que ya no tienen arsenal terapéutico disponible debido a la resistencia de sus enfermedades a los tratamientos habituales. Es un tratamiento de inmunoterapia CAR especialmente dirigido a pacientes de linfoma de Hodgkin o de linfomas T como por ejemplo el linfoma anaplásico de células grandes, enfermedades cuyas células tienen unos receptores llamados CD30. 


¿Qué es la inmunoterapia?

Nuestra médula ósea fabrica linfocitos T, las principales células que defienden nuestro organismo de infecciones. Digamos que son células “naturalmente” asesinas programadas para defendernos de cualquier ataque a nuestro cuerpo. No, de cualquier ataque no. No “detectan” las células tumorales de los linfomas o las leucemias.

A pesar de ello, existe un tipo de linfocitos T, extremadamente eficaces, aunque poco numerosos, son los linfocitos T de memoria. Se generan en nuestro cuerpo tras una infección primaria y son los encargados de mediar la defensa en infecciones sucesivas del mismo patógeno. Se acuerdan de él. Además, tienen un poderoso efecto citotóxico, la cualidad de ser tóxicas frente a otras que están alteradas. Y viven muchos años en nuestro cuerpo.

Todas las células tumorales de la leucemia o de un linfoma, tienen unos receptores especiales llamados antígenos. En el caso de los linfomas T y el linfoma de Hodgkin, estos receptores se llaman CD30.

Mediante “La fábrica de células imparables”, vamos a seleccionar estos linfocitos T de memoria y les dotaremos de un “arma” que, cada vez que detecte uno de estos antígenos, lo elimine. Así, de forma perpetua, en el cuerpo del paciente quedaría un “detector” y “eliminador” de cualquier célula del linfoma que volviese a aparecer. En definitiva, es la modificación genética de los linfocitos T del propio paciente para que estos ataquen células cancerosas.

 


¿Cómo ponemos esta “arma” en el paciente?


¿Qué podemos esperar?

La terapia CAR-T se ha convertido en uno de los enfoques terapéuticos más prometedores para el linfoma. El antígeno CD30 se expresa en prácticamente todos los linfomas de Hodgkin y varios subtipos de linfomas no Hodgkin. Estos son sensibles a la respuesta inmune celular y al tratamiento dirigido por anticuerpos, lo que hace que el CD30 sea un objetivo excelente para CAR-Ts.

Sólo existen 2 ensayos clínicos de estas características en todo el mundo, en Estados Unidos y en China con resultados previos positivos aunque solamente se han podido tratar poco más de 30 pacientes. “La fábrica de células imparables” será el primer ensayo clínico para linfomas T y linfoma de Hodgkin de España y de Europa.

Los CAR-Ts CD30 son seguros y pueden conducir a respuestas clínicas en pacientes con los tipos de linfoma antes mencionados.

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Los pacientes

Mireia

Soy Mireia y tengo 28 años. El fin de semana que íbamos a celebrar la despedida de soltero de mi hermano, no pude más y me fui al hospital. Llevaba muchos días encontrándome mal. Acabé en coma durante 9 días por un fallo en los pulmones y con un diagnóstico terrible: linfoma no Hodgkin. Llevó un año probando muchas quimioterapias y ninguna parece erradicar al “bicho”. Mis médicos están probando terapias experimentales y, si todo funciona, me someteré a un trasplante de médula ósea de un donante. Soy fuerte y positiva, hay Mire pa’ rato”.

Foto Mire carts 2

Edu

Me llamo Edu y tengo 39 años. En agosto de 2017 me sometía a un trasplante de médula ósea para curarme de una leucemia linfoblástica aguda. Mis hermanos no eran compatibles y gracias a un donante alemán idóneo, localizado por la Fundación Josep Carreras, pude disponer de esta oportunidad. Yo no miré mucho las estadísticas para no venirme abajo. Sólo pensé que podía conseguirlo y espero que, a pesar de las revisiones y complicaciones del trasplante, la leucemia nunca vuelva a llamar a mi puerta.

Foto Edu pacient CARTS

Rubén

Me llamo Rubén y tengo 35 años. Hace más de 10 años me diagnosticaron un linfoma de Hodgkin. En principio era y es un tipo de càncer con altas posibilidades de curación y, digamos, “buen pronostico”. Pero acabé pasando por un autotrasplante de médula ósea y ya, la tercera vez que recaí, la única posibilidad era un trasplante de un donante anónimo localizado por la Fundación Josep Carreras. Tuve que abandonar el tenis professional però sigo aquí. Hay que seguir investigando para ayudar a persones como yo ya que gracias a esto sigo vivo y hay mucho por vivir.

Foto Rubén CARTS

Abril

Me llamo Abril y tengo 6 años. Cuando tenía 8 meses a mis padres les dieron un susto enorme: me diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda. Tras recibir la quimio, la Fundación Josep Carreras me encontró un donante compatible y me hicieron el trasplante. Todo fue genial durante más de 3 años. Parecía que todo había acabado cuando la leucemia decidió volver. Pero tuve suerte: me sometí a un ensayo clínico de inmunoterapia muy novedoso y, de momento, estoy bien y he vuelto al cole y a mis clases de baile. Sólo deseo que todos los pacientes, tanto los adultos como los niños, en mi situación, puedan tener una oportunidad así.

foto abril carts 2
Foto Abril paciente CARTS

Francesc

Soy Francesc y tengo 11 años. Cuando tenía 4 años me diagnosticaron un linfoma no Hodgkin y, como véis, cumplí los 5 años en el hospital. Poco tiempo más tarde hice este dibujo. Yo ya tenía muy claro que había que armar a las células hasta los dientes para acabar con el bicho :) .

Foto Francesc 1 CART
Foto Francesc 2 CART

El equipo

El Dr. Javier Briones es el encargado de liderar y llevar a cabo este ensayo clínico. Javier es hematólogo, Jefe del Grupo de Inmunoterapia Celular y Terapia Génica (GITG) y actualmente es el responsable clínico de los pacientes con linfoma del servicio de Hematología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona.

También pertenece al Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y desarrolla su actividad en el ámbito de la investigación de la inmunoterapia. Es también coordinador adjunto del Grupo Español CAR (Chimeric Antigen Receptor) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), creado en 2017 para el desarrollo de este tipo de tratamientos y con la responsabilidad clínica de que la terapia CAR, en sus diferentes modalidades, esté a disposición de la población cuanto antes.

Las personas que forman parte del equipo "imparable" del Dr. Briones para llevar a cabo este proyecto son:

Carmen Álvarez Fernández (investigadora post-doctoral)

Laura Escribá García (investigadora post-doctoral)

Ana Caballero González (investigadora pre-doctoral)

Rosanna Montserrat Torres (investigadora pre-doctoral)

Eva Escudero López (investigadora pre-doctoral)

Nela Klein González (investigadora post-doctoral)

Calendario y presupuesto

¿Cuál es el coste y el proceso de desarrollo de este ensayo?

La Agencia Española del Medicamento requiere 3 pruebas exitosas con el CAR-T CD30 en condiciones GMP (las mismas condiciones que se harían en caso de un paciente y no un ratón de laboratorio).

Una vez realizadas estas pruebas de forma exitosa, el equipo tiene que presentar toda la documentación exigida a la Agencia y, ésta, tiene 3 meses para verificar presencialmente el proyecto y dar su autorización.

Con la confirmación y visto bueno de la Agencia, se empezará el ensayo clínico con 10 pacientes para el CAR-T CD30.

Actualmente ya se ha realizado una prueba exitosa en condiciones GMP en modelo animal para el CAR-T CD30 pero falta completar el resto del proceso.


PRESUPUESTO Y CALENDARIO

DESGLOSE PRESUPUESTARIO

  • Producción del CAR-T para cada paciente: 600.000€
  • Personal de laboratorio y clínico para el ensayo: 120.000€
  • Materiales fungibles y modelos animales para las validaciones en condiciones GMP y estudios inmunológicos del ensayo: 150.000€
  • Preparación de la documentación especializada y tasas de la Agencia Española del Medicamento: 25.000€
  • Material inventariable (citómetro): 105.000€

TOTAL = 1.000.000€


POR EJEMPLO...

  • 25 € Con 25 € participas en adquirir material fungible y modelos animales para las validaciones en condiciones GMP y estudios inmunológicos del ensayo. Las condiciones GMP son las mismas que le harán al paciente una vez aprobado el ensayo.
  • 60 € Con 60 € puedes colaborar en adquirir reactivos. Cada prueba de validación antes de hacer el CAR-T tiene un coste de 20.000€, sea exitosa o no. Y necesitas 3 pruebas exitosas para presentar el ensayo a la Agencia Española del Medicamento.
  • 100 € Con 100 € nos ayudas a preparar todo el proyecto para presentarlo a la Agencia Española del Medicamento. Esto lo tiene que hacer una empresa especializada y también hay unas tasas que hay que abonar.
  • 300 € Al inicio del ensayo, el equipo estudia qué dosis puede administrar en personas y qué efectos secundarios pueden tener hasta encontrar “la dosis limitante”. Ante todo, la principal premisa es la seguridad. Estos estudios se hacen en grupos de 3 pacientes hasta encontrar la dosis tolerable. Con 300€ nos ayudas a hacer los estudios necesarios para delimitar esta dosis.
  • 2.000 € El equipo es fundamental. El personal de laboratorio y clínico para llevar a cabo este ensayo tienen que ser personas absolutamente formadas y especializadas para llevar a cabo este proceso. Muchas de las manipulaciones se hacen en una sala blanca, una sala especialmente diseñada para obtener bajos niveles de contaminación. Tiene que tener los parámetros ambientales estrictamente controlados: partículas en aire, temperatura, humedad, flujo de aire, presión interior del aire, iluminación… Con 2.000€ nos ayudas a costear una parte de la dedicación de este equipo y la contratación de posibles nuevas “manos”.
  • 6.000 € La inmunoterapia no es una medicación estándar que se le ofrece en cadena a los pacientes. Cada CAR-T es propio y se fabrica artesanal y manualmente para cada paciente con sus células. Es un trabajo muy metódico, especializado y costoso. Nuestro ensayo podrá ofrecer esta oportunidad a 10 primeros pacientes. Con 6.000€ nos ayudas a financiar una parte de la producción del CAR-T para cada paciente. 

Nuestro objetivo es iniciar la Fase I del ensayo clínico en 2019 con pacientes de toda España.


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